ENHANCE הוא מחקר קליני להערכת השימוש בסלדלפר (seladelpar) בחולי דלקת ראשונית של צינוריות המרה (PBC)

ENHANCE (מחקר מס' CB8025-31735) הוא מחקר שלב 3 להערכת השימוש בסלדלפר, תרופה ניסיונית עבור חולים שאובחנו בדלקת ראשונית של צינוריות המרה (PBC) המטופלים בחומצה אורסודאוקסיכולית (הידועה גם בשם UCDA או אורסודיאול) ללא תוצאות מספקות או עם אי-סבילות ל-UDCA. בדוק אם אתה מתאים להשתתף במחקר ENHANCE

 

מדוע לקחת חלק ב-ENHANCE?

מטרת המחקר היא לבחון אם סלדלפר יכולה לשפר עבורך את תוצאות המעבדה הרלוונטיות ל-PBC ואת תסמיני המחלה, כגון גרד. היעד של המחקר הוא למצוא טיפול חדש שיסייע לחולי PBC.

מחקר ENHANCE האם אתם מתאימים?

מחקר ENHANCE הוא מחקר קליני (מחקר מס' CB8025-31735) לשם בדיקת היעילות והבטיחות של סלדלפר, תרופה ניסיונית בעלת פוטנציאל לטיפול בחולי דלקת ראשונית של צינוריות המרה (PBC). נתונים ממחקרים קודמים בקרב חולי PBC מספקים הוכחה ראשונית ליעילות של סלדלפר בטיפול ב-PBC. הנתונים הראו שלסלדלפר יש השפעות אנטי-כולסטטיות ואנטי-דלקתיות, ומעידים שהתרופה סלדלפר עשויה לסייע לטיפול בחולי PBC. מחקר ENHANCE מגייס חולים שטופלו בחומצה אורסודאוקסיכולית (UDCA או אורסודיאול), אך לא השיגו את יעד הטיפול המומלץ, או שפיתחו תופעות לוואי טורדניות כתוצאה מהשימוש ב-UDCA, המונעות מהם את המשך הטיפול בתרופה. במחקר זה אנו מבקשים לבדוק אם התרופה סלדלפר יכולה לשפר עבורך את תוצאות המעבדה הרלוונטיות ל-PBC ואת תסמיני המחלה, כגון גרד.

 

מי מתאים להשתתף במחקר ENHANCE?

• עליך להיות בגיל 18 עד 75 (כולל)

• עליך להיות מטופל במינון יציב ומומלץ של UDCA ב-12 החודשים האחרונים, או שפיתחת תופעות לוואי טורדניות כתוצאה מ-UDCA אשר אילצו אותך להפסיק את השימוש בתרופה

• עליך להיות מאובחן ב-PBC

•על תוצאות בדיקות הדם שלך להיות בטווחים הבאים:

– ערך פוספטזה בסיסית (ALP או AP) גבוה פי 1.67 לפחות מערך גבול הנורמה העליון (ULN)

– ערך בילירובין נמוך מכפליים ערך גבול הנורמה העליון

רופאים יבחנו דרישות נוספות בכדי לאשר את התאמתך למחקר. אם אתה נוטל UDCA כעת, הטיפול בתרופה יימשך במינון הקרוב למינון הנוכחי והמומלץ במהלך השתתפותך במחקר. בפגישת ההתאמה תקבל UDCA ללא עלות. אם תימצא מתאים להשתתף במחקר, תמשיך לקבל UDCA למשך 12 חודשים (תקופת השתתפותך במחקר). כמו כן, תתחיל ליטול סלדלפר (תרופת המחקר) או פלצבו (תרופת דמה), באורח פומי (דרך הפה) פעם ביום למשך 52 שבועות. בשלב זה, אין ערובה לכך שהטיפול בסלדלפר ישפיע באופן כלשהו על ה-PBC שלך. כמו כן, קיים סיכוי של אחד לשלושה שתקבל פלצבו במסגרת המחקר. פלצבו הוא חומר בלתי פעיל שנראה כמו תרופת המחקר (סלדלפר). במהלך המחקר, אתה והרופא שלך לא תדעו אם קיבלת פלצבו או סלדלפר

מדוע כדאי לי להשתתף במחקר?

מחקר קליני, או ניסוי קליני, הוא סדרה של בדיקות מתוכננות המבוצעות לאורך זמן בכדי ללמוד על תרופה חדשה. מחקר ENHANCE נערך בכדי ללמוד יותר אודות היעילות והבטיחות של סלדלפר, תרופה ניסיונית לטיפול אפשרי ב-PBC.

אם תימצא מתאים ותשתתף במחקר, אתה עשוי לקבל:

• סלדלפר (תרופת המחקר) או פלצבו, ו-UDCA (אם רלוונטי)

• טיפול במסגרת המחקר מרופא בעל ניסיון משמעותי בטיפול בחולי PBC

• בדיקות רפואיות הקשורות למחקר

כל תרופות המחקר והטיפול במסגרתו יינתנו לך ללא עלות.

לאחר השתתפותך במחקר, ייתכן שתוכל להשתתף במחקר ארוך טווח אודות סלדלפר. כל המשתתפים במחקר ארוך הטווח יקבלו סלדלפר ו-UDCA (אם רלוונטי) ללא עלות במשך שלוש שנים לפחות או עד לביטולה של תוכנית הפיתוח.

האם אתם מתאימים?

חשוב לציין שהשתתפות במחקר תסייע בקידום המחקר על היעילות והבטיחות של סלדלפר. עם זאת, ייתכן ולסלדלפר לא תהיה השפעה על ה-PBC שלך. חומצה אובטיכולית (OCA או ®OCALIVA), שאושרה על ידי ה-FDA וה-EMA, היא אופציה טיפולית עבורך אם אינך נוטל כעת OCA או שאינך מודע לאפשרות, מומלץ לדון באפשרויות הטיפול עם הרופא שלך.

מה יקרה אם אתנדב להשתתף ב-ENHANCE?

לאחר שתחליט להתנדב, רופא וצוות המחקר ימסרו לך טופס הסכמה מדעת. אם תסכים להשתתף במחקר, צוות המחקר יבצע מספר בדיקות בכדי לבדוק את התאמתך. שלב זה מכונה "תקופת הסינון", ואיסוף כלל התוצאות עשוי לארוך כ-4 שבועות.

אם במהלך תקופת הסינון תימצא מתאים להשתתפות במחקר ותרצה להשתתף בו, תקבל סלדלפר (תרופת המחקר) או פלצבו לנטילה דרך הפה פעם ביום במשך 52 שבועות. אם לא תגיב לתרופה כראוי לאחר ששת החודשים הראשונים, ייתכן שהמינון ישתנה.

במהלך המחקר (תקופה כוללת של כ-60 שבועות), תצטרך להגיע לכתשעה ביקורים במשרד רופא המחקר, ולקיים שלושה ביקורים מרחוק בטלפון או במייל. תוכל גם לעבור בדיקת מעקב לאחר שתסיים את השתתפותך במחקר. תקבל החזרים על כל הוצאות הנסיעה שיידרשו ממך במסגרת המחקר.

כמצוין לעיל, לאחר השתתפותך במחקר ייתכן שיוצע לך להשתתף במחקר ארוך טווח אודות סלדלפר. כל המשתתפים במחקר ארוך הטווח יקבלו סלדלפר ו-UDCA (אם רלוונטי) ללא עלות במשך שלוש שנים לפחות או עד לביטולה של תוכנית הפיתוח.

ההשתתפות במחקר נתונה לבחירתך התייעץ עם הרופא שלך ועם משפחתך בכדי להחליט אם המחקר מתאים לך.

 

למידע נוסף, יש ליצור קשר עם היחידה למחלות הכבד באחד מהמרכזים הרפואיים המשתתפים במחקר:

הדסה, תל השומר, איכילוב, קפלן, נהריה, כרמל, רמב"ם והלל יפה

רשימת המרכזים הרפואיים בהם נערך ניסוי ENHANCE  לטיפול ניסוני במחלה PBC

 בית חולים הכרמל – פרופסור אלי צוקרמן – 04-8250053

תל השומר – פרופ' זיו בן ארי – 03-5307180

מרכז גסטרו איכילוב – פרופ' אורן שיבולת – 03-69225756

רמב"ם – ד"ר אלה וייצמן – 04-7771415

קפלן – ד"ר יעקב מאור – 08-9441310

הדסה – פרופ' ריפעת ספדי – 02-6777337

הלל יפה – ד"ר אבו מול – 04-7744480