אלג'יל הינה מחלת כבד גנטית, נדירה ומסכנת חיים, עם שיעור תמותה של 10%. המחלה מופיעה בעיקר בילדים ובמתבגרים וגורמת לפגיעה באיברים רבים (כבד, לב, כליות, שלד). כיום אין לתסמונת טיפולים מאושרים. תופעת הגרד הקיצוני המתפתח כתוצאה מהמחלה הוא אחד מסימניה הבולטים של המחלה. הגרד הוא אחד החמורים ביותר מבין מחלות הכבד הכרוניות, ומופיע לרוב בילדים לפני גיל שלוש. הגרד הוא אינדיקציה לכך שהמטופל נמצא במצב מסכן חיים ונזקק להשתלת כבד. עד כה, הטיפול הקיים היה עבור הסימפטום בלבד ולא עבור המחלה (טיפול נקודתי לגרד ולא למחלה). לאחרונה, אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) תרופה ראשונה ויחידה המאושרת לטיפול בגרד כולסטטי לילדים מעל גיל שנה הסובלים מתסמונת אלג'יל באמצעות התרופה בעצם ניתן למנוע את הצורך בהשתלת כבד ובכך להציל חיים.